Путину рассказали о перспективах лечения гемофилии

Глава государства посетил университет "Сириус" и узнал о возможностях применения генной инженерии в медицине от председателя ученого совета Романа Иванова. Молодые ученые университета "Сириус" активно исследуют технологии генной терапии для борьбы с наследственными заболеваниями, включая гемофилию, которая была диагностирована у цесаревича Алексея, сына последнего императора России.

Иванов высказал мнение о том, что за границей были разработаны "супердорогие лекарства на основе рекомбинантных вирусов", но он охарактеризовал это как "тупиковую ветвь развития биофармацевтики". Путин задал ученому вопрос о причинах такой точки зрения. В ответ ученый пояснил, что использование вирусов в лекарствах сопряжено с серьезными проблемами безопасности, а такие препараты могут вызывать нежелательные побочные эффекты, а также требуют значительных затрат на их разработку и производство.

Подчеркнув важность безопасности и эффективности, Иванов представил новую технологию, разрабатываемую в институте "Сириус". Он объяснил, что с использованием липидных наночастиц в клетки печени доставляются системы редактирования генома, способные точечно удалять мутации и вставлять правильные участки генов. Эта инновационная методика открывает новые перспективы в лечении генетических заболеваний и позволяет более целенаправленно воздействовать на патологические процессы в организме.

Таким образом, Иванов подчеркнул не только проблематичность использования вирусов в медицине, но и показал перспективы развития более безопасных и эффективных методов лечения, которые могут революционизировать современную медицину.

Иванов рассказал, что в университете тщательно проверяют модификации на лабораторных животных. Он подчеркнул, что даже небольшое изменение в клетках печени может привести к полному восстановлению нормальной продукции фактора свертывания крови у человека. В связи с этим была создана генетически модифицированная мышь, страдающая гемофилией B, и ведется работа по ее лечению.

"А кто сказал, что он правильный?" - поинтересовался Путин, задавая вопрос о правильности подхода к генной терапии. Глава ученого совета, Иванов, уверенно заявил, что результаты исследований на животных показывают эффективность модификаций клеток для лечения гемофилии.

Иванов также упомянул о сходстве генетической мутации у мыши с аналогичными случаями в династии Романовых. Это подчеркивает важность исторического контекста для понимания генетических изменений и их потенциального влияния на здоровье человека.

Президент задал вопрос: "Но это наследуется только через женскую линию, верно?" Ученый подтвердил, что генетическое заболевание действительно передается с X-хромосомой, однако только мальчики становятся больными. Он также отметил, что разработанный научным коллективом метод "Сириуса" на данный момент проходит многоэтапные проверки безопасности. В случае успешного завершения этих проверок, ученые планируют перейти к клиническим исследованиям на пациентах.

Источник и фото - ria.ru