Российский препарат от СМА могут зарегистрировать к 2029 году
Новый отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) может быть зарегистрирован в России к 2029-2030 году, так как уже получил финансирование на доклинические регламентные и клинические исследования.
Об этом сообщил профессор, член-корреспондент РАН и генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов на пресс-конференции "Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга". Специалисты центра разработали препарат от СМА, который показал свою эффективность: мыши с этим геном, получившие препарат, живут уже почти год и чувствуют себя хорошо. Финансирование на исследования препарата уже получено, а также есть софинансирование от индустриального партнёра, фармкомпании, которая будет его производить. По словам Белоусова, примерно к 2029-2030 году ожидается получение регистрационного удостоверения на этот препарат. Препарат таргетирует печень и сердце в десятки раз меньше, чем другие, что позволяет избежать неспецифических побочных эффектов у мышей.
Источник и фото - ria.ru
